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发现克服罕见的脑部疾病


骨髓移植可以防止罕见和致命疾病的发展,在这种情况下,脑细胞“失败”。这个结论是基于上海捷霍孔大学的科学家。结果发表在《科学》杂志上。

这是关于轴突sferoid和色素GLI(ALSP)的路去脑病。 ALSP来自CSF1R基因的突变,因此小胶质细胞,脑细胞被破坏。这导致神经元受损,组织钙化,神经纤维的损害以及运动和认知障碍的发展。迄今为止,尚无有效研究该疾病的有效治疗方法,也没有适当的动物模型。

研究人员创建了两个CSF1R突变,它们开发了ALSP的所有主要特征。然后他们测试了骨髓移植。即使移植其他干预措施也有效。由于他自己的小胶质细胞减弱,新细胞很快将其取代。

该方法还对人类进行了测试,八名由ALSP移植的骨髓患者。手术两年后,疾病没有发展,在细胞中消除了突变。

根据作者的说法,这为将这种方法应用于与小胶质细胞功能障碍有关的其他疾病的方法开辟了一种方法。这些包括一些形式的魔鬼。科学家们说,需要在细胞置换效率和程序的安全性之间找到广泛应用该方法的方法。

翻译的:uromedia24.com